Investigación

MYOCURE

La Miopatía Nemalínica es una enfermedad neuromuscular congénita rara para la cual no existe tratamiento. Las escasas investigaciones que se han llevado a cabo hasta el día de hoy, no han logrado aclarar su patogénesis ni encontrar una terapia curativa para la misma, por lo que la Miopatía Nemalínica continúa siendo una gran desconocida.

Lograr poner fin a este desconocimiento es lo que mueve desde su origen, en 2016, a Yo Nemalínica. Para las veinte familias que la componemos, la búsqueda de grupos de investigación interesados y dispuestos a estudiar la patología y sus posibles opciones terapéuticas, siempre ha sido y será nuestro principal objetivo. Por ello, en 2018, Yo Nemalínica contacta con el Dr. José Antonio Sánchez Alcázar (investigador del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla), dando como resultado el proyecto de Investigación “MYOCURE: búsqueda de terapias farmacológicas para las Miopatías congénitas”.

La elección del  Dr. Sánchez Alcázar como director del proyecto fue debida entre otros importantes motivos, a su amplia trayectoria como investigador en enfermedades raras, con 138 artículos publicados.

Este es su CV: https://www.researchgate.net/profile/Jose_Sanchez-Alcazar

Si a dicha trayectoria sumamos los buenos resultados obtenidos en el proyecto BRAINCURE (para las ENACH), también bajo su dirección y en el que emplea una metodología muy similar (lo que ha llevado al grupo de trabajo a la publicación de siete artículos científicos), podemos permitirnos el tener fundadas esperanzas en el éxito de la investigación.

El proyecto MYOCURE es realizado en colaboración con el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla y aprobado por el CEI de los HHUU Virgen Macarena – Virgen del Rocío de Sevilla. 

Asímismo, está autorizado por el Comité Ético del Sistema de Salud Pública Español.

¿En qué consiste MYOCURE?

MYOCURE está basado en la Medicina de precisión”, cuyo fin es hallar un tratamiento efectivo personalizado para cada paciente a través de la búsqueda de terapias con fármacos ya existentes que, en las dosis y combinaciones adecuadas, puedan ser una opción terapéutica. Esta metodología supone la posibilidad de encontrar una terapia a corto plazo y con una inversión menos elevada que si se trabajase en la búsqueda de un nuevo fármaco.
MYOCURE consta de dos fases:

En una primera fase los investigadores tienen células creciendo en cultivo procedentes de biopsias de pacientes con Miopatía Nemalínica (pertenecientes a Yo Nemalínica) con el fin de establecer un modelo que permita entender los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad pudiendo así identificar potenciales terapias.

En una segunda fase, se probarán diferentes fármacos con distintos mecanismos de acción. Los distintos compuestos se evaluarán a distintas concentraciones y tiempos de exposición, de tal manera, aquellos que resulten ser no tóxicos y positivos, serán probados en células musculares.

Los fármacos utilizados, son de amplio espectro y baja toxicidad, incluso en altas dosis, y aprobados por la FDA y EMA (la FDA Europea).

¿Cómo se financia MYOCURE?

Al no contar MYOCURE con ayuda alguna por parte de la Administración Pública, la financiación del proyecto es realizada íntegramente por parte de Yo Nemalínica.

De tal manera, la primera fase del proyecto entró en vigor el pasado 1 de septiembre de 2019 con la firma del convenio por ambas partes. Su duración será hasta el 31 de marzo de 2020 y tendrá un coste de 21.000 €. Pudiendo ser prorrogado si ambas partes lo consideran oportuno. De ser así, la prórroga comenzaría el 1 de abril de 2020 y tendría una durabilidad de doce meses bajo un coste de 34.000 €.

Dicho método y coste se repetiría hasta completar tres años. Más si la investigación pasado dicho tiempo continúa siendo viable y productiva será prorrogada de igual manera en cuanto a tiempo y coste.

Por lo anteriormente expuesto, si quieres, puedes colaborar en la investigación de la Miopatía Nemalínica, en concreto en el proyecto MYCURE a través de nuestras campañas solidarias o directamente a través de donaciones.

YO NEMALÍNICA:

ES81 2038 5763 9160 0064 4260

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